Les leucémies aiguës myéloblastiques (LAM) représentent environ 15 à 20 % des leucémies de l’enfant. Malgré les progrès réalisés au cours des dernières décennies, certaines formes restent difficiles à traiter, notamment en cas de rechute ou lorsqu’elles présentent des anomalies génétiques particulières. Les équipes du service participent activement à des projets de recherche nationaux et internationaux visant à améliorer la compréhension de ces maladies et à développer de nouvelles stratégies thérapeutiques.
Le vénétoclax : une nouvelle option pour les leucémies en rechute
Publication : Karol SE et al. Venetoclax Alone or in Combination With Chemotherapy in Paediatric and Adolescent/Young Adult Patients With Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukaemia. Pediatric Blood & Cancer, 2025.
Cette étude internationale s’est intéressée au vénétoclax, un médicament ciblé déjà utilisé chez l’adulte, chez des enfants et jeunes adultes atteints d’une leucémie aiguë myéloblastique en rechute ou résistante aux traitements habituels. Les résultats montrent que le vénétoclax, utilisé seul ou associé à une chimiothérapie, peut permettre d’obtenir une réponse chez certains patients pour lesquels les options thérapeutiques sont limitées. Ces données sont encourageantes et ouvrent la voie à de nouvelles stratégies de traitement pour les formes les plus difficiles de la maladie.
Lien vers la publication : Venetoclax Alone or in Combination With Chemotherapy in Paediatric and Adolescent/Young Adult Patients With Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukaemia.
Isatuximab : évaluer un nouvel anticorps dans les leucémies pédiatriques
Publication : Baruchel A et al. Isatuximab in combination with chemotherapy for pediatric patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia or acute myeloid leukemia: The ISAKIDS study. Hemasphere, 2025.
L’étude ISAKIDS a évalué l’ajout de l’isatuximab, un anticorps monoclonal ciblant certaines cellules leucémiques, à la chimiothérapie chez des enfants atteints de leucémie en rechute. L’objectif principal était de vérifier la tolérance de cette association et d’explorer son efficacité. Les résultats contribuent au développement de nouvelles approches thérapeutiques plus ciblées, susceptibles d’améliorer la prise en charge des patients les plus à risque.
Lien vers la publication :
Isatuximab in combination with chemotherapy for pediatric patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia or acute myeloid leukemia: The ISAKIDS study.
Harmoniser la prise en charge des leucémies myéloblastiques du nouveau-né
Publication : Ducassou S et al. SFCE harmonization workshops: Neonatal acute myeloid leukemia. Bulletin du Cancer, 2024.
Les leucémies aiguës myéloblastiques diagnostiquées chez les nouveau-nés sont extrêmement rares. Cette publication résume le travail d’experts de la Société Française des Cancers de l’Enfant (SFCE) visant à harmoniser les pratiques de diagnostic, de traitement et de suivi de ces patients. L’objectif est d’offrir une prise en charge homogène et fondée sur les meilleures connaissances disponibles, malgré la rareté de cette situation clinique.
Lien vers la publication :
[SFCE harmonization workshops: Neonatal acute myeloid leukemia].
Mutation RUNX1 : un marqueur pronostique important
Publication : Lew-Derivry L et al. Prognostic impact of RUNX1 mutations and deletions in pediatric acute myeloid leukemia: results from the French ELAM02 study group. Leukemia, 2023.
Grâce aux données de l’étude française ELAM02, les chercheurs ont analysé l’impact des anomalies du gène RUNX1 chez les enfants atteints de leucémie aiguë myéloblastique. Les résultats montrent que certaines mutations ou pertes de ce gène sont associées à une évolution particulière de la maladie. Cette meilleure connaissance des caractéristiques biologiques des leucémies contribue à affiner l’évaluation du risque et pourrait, à terme, permettre d’adapter plus précisément les traitements à chaque patient.
Lien vers la publication : Prognostic impact of RUNX1 mutations and deletions in pediatric acute myeloid leukemia: results from the French ELAM02 study group.