Les cytopénies auto-immunes sont des maladies rares dans lesquelles le système immunitaire attaque par erreur les cellules sanguines de l’organisme. Elles peuvent concerner les globules rouges, les plaquettes ou les globules blancs. Les recherches menées par le service visent à mieux comprendre ces maladies, à identifier les patients à risque de complications et à développer de nouvelles approches thérapeutiques.
Une forme rare d’anémie hémolytique avec un pronostic généralement favorable
Publication : Blachez M et al. Childhood isolated C3d-positive AIHA: favorable prognosis but rare relapse or associated immunodeficiency. Blood Advances, 2026.
Cette étude s’est intéressée à une forme rare d’anémie hémolytique auto-immune caractérisée par la présence du marqueur C3d. Les résultats montrent que la majorité des enfants présentent une évolution favorable. Toutefois, certains patients peuvent présenter une rechute ou une anomalie du système immunitaire nécessitant un suivi plus approfondi. Ces travaux permettent de mieux guider la surveillance à long terme.
Lien vers la publication : Childhood isolated C3d-positive AIHA: favorable prognosis but rare relapse or associated immunodeficiency.
Azathioprine ou mycophénolate mofétil : quelle stratégie privilégier ?
Publication : Pincez T et al. Azathioprine or mycophenolate mofetil for pediatric autoimmune cytopenia. Blood Advances, 2026.
Lorsque les traitements de première ligne ne suffisent pas, plusieurs médicaments immunosuppresseurs peuvent être proposés. Cette étude compare l’efficacité et la tolérance de deux traitements fréquemment utilisés : l’azathioprine et le mycophénolate mofétil. Les résultats apportent des éléments importants pour aider les médecins à choisir la stratégie la plus adaptée à chaque patient.
Lien vers la publication : Azathioprine or mycophenolate mofetil for pediatric autoimmune cytopenia: a propensity score-matched study.
Vers des traitements ciblés grâce au léniolisib
Publication : Alimi A et al. Towards Targeted Therapies in Childhood Autoimmune Cytopenias: A Report on Leniolisib Use. Pediatric Blood & Cancer, 2025.
Cette publication présente l’utilisation du léniolisib chez des patients atteints de cytopénies auto-immunes associées à certaines anomalies immunitaires. Ce médicament ciblé agit sur une voie biologique spécifique impliquée dans le dérèglement du système immunitaire. Les résultats observés sont encourageants et illustrent le développement de la médecine personnalisée dans ces maladies rares.
Lien vers la publication : Towards Targeted Therapies in Childhood Autoimmune Cytopenias: A Report on Leniolisib Use.
Une rémission durable est possible dans le purpura thrombopénique chronique
Publication : Schifferli A et al. Sustained remission at long term follow-up in adolescents and young adults with chronic primary immune thrombocytopenia. Blood Advances, 2024.
Cette étude internationale montre qu’une proportion importante d’adolescents et de jeunes adultes atteints d’un purpura thrombopénique immunologique chronique peut obtenir une rémission durable au fil du temps. Ces résultats sont rassurants pour les patients et leurs familles et permettent de mieux comprendre l’évolution naturelle de la maladie.
Lien vers la publication : Sustained remission at long term follow-up in adolescents and young adults with chronic primary immune thrombocytopenia.
Mieux identifier les formes réfractaires de thrombopénie immunologique
Publication : Pincez T et al. Pediatric refractory chronic immune thrombocytopenia: Identification, patients’ characteristics, and outcome. American Journal of Hematology, 2024.
Les chercheurs ont étudié les formes les plus sévères de thrombopénie immunologique chronique, résistantes aux traitements habituels. Cette étude décrit les caractéristiques de ces patients et leur évolution à long terme. Ces connaissances permettront d’améliorer l’identification précoce des formes les plus complexes et d’orienter plus rapidement les patients vers des traitements adaptés.
Lien vers la publication : Pediatric refractory chronic immune thrombocytopenia: Identification, patients’ characteristics, and outcome.